Наскоро английската Национална здравна служба стана първият в Европа обществен фонд, който ще плаща за т.нар. терапия с CAR-T клетки.

Това ново лечение на онкохематологични болести се смята за революционно, една от първите следващи големи стъпки в развитието на медицината и фармацията. Терапията е приета за по-ефективна и успешна в сравнение с досегашното конвенционално лечение в определени случаи. Засега CAR-T лечението е достъпно в САЩ, Канада, Израел и Англия. Цената на една от терапиите в Обединеното кралство е над 280 000 лири за един пациент. Здравната служба на Англия със сигурност е договорила отстъпки, чийто размер по правило не се обявява публично, но и официалната цена е показателна, за да породи за пореден път етичния въпрос: Макар за определени случаи вече да съществува лечение, достъпно ли е то? Готови ли са обществените здравни системи да посрещнат адекватно подобна революция? И къде е българската здравна система?

При CAR-T терапията се вземат клетки от имунната система на конкретния пациент. Те се променят, за да атакуват определен вид рак на кръвта и така се използва собствената имунна защита на организма за борба с рака. От кръвта на пациента се извлича проба от Т-клетки, които се модифицират генетично в лаборатория, като се добавят сензори (химерни антигенни рецептори - chimeric antigen receptor - CAR), които търсят определени видове рак. Клетките се оставят да се умножат, преди да се влеят отново в кръвта на пациента, където новите антигенни рецептори им позволяват да се насочват към раковите клетки и да ги унищожават. Това значи, че пациентът получава лично лекарство,което работи само за него, затова и терапията се смята за революционна - тя е първата от очаквания бум на персонализираните терапии за рак, пише Вестник СЕГА.

В сравнение с досегашните терапии успеваемостта е много висока, особено в определени случаи. Досега подходът при рак на кръвта беше агресивна химиотерапия, която е напълно успешна в около 50% от случаите и има редица странични ефекти. В останалите 50% се стига до рецидив след известно време. Новата терапия се смята за дефинитивно решение и не налага повторно лечение. 

Засега в Англия са одобрени две такива терапии - едната на "Новартис", а другата, преди няколко дни - на "Гилед". Първата от тях - само за лечение на остра лимфобластна левкемия, за пациенти до 25 години и само за случаи, когато болестта не се поддава на конвенционалното лечение или има рецидив. Смята се, че новата терапия е единственият, но висок шанс за живот на деца, за които иначе не би имало надежда. Същият продукт е отхвърлен за плащане с обществени средства при възрастни, тъй като цената му е прекалено висока в сравнение с очакваните резултати. Терапията на "Гилед" пък е одобрена за възрастни с агресивни форми на Неходжкинов лимфом, отново само за пациенти, при които химиотерапията не е проработила или имат рецидив. Което означава, че химиотерапията остава основното лечение на рака на кръвта, а към новата се пристъпва само в случаите, при които конвенционалното лечение не дава резултат. 

Тук идва и въпросът със стойността на новата терапия - тя е изключително скъпа, което може да я направи недостъпна. "Първоначалната сума е шокираща, но това трябва да се сравни със стойността на лечението на един онкохематологичен пациент, който получава по-евтина терапия, но значително по-продължително. И така може да се окаже, че стойността на новото лечение не е чак толкова висока, при това без да се смятат човешкият фактор и шансът за пълноценен живот. Икономическите модели показват, че стойността за пациент, който ще се лекува от рецидиви 20 години, не е по-малка от CAR-T терапията", казва Деян Денев, директор на Асоциацията на научноизследователските фармацевтични компании в България. Член на асоциацията е и "Новартис", чието е лекарството "Кимрия" - търговското име на този вид CAR-T терапия.

Затова според Денев проблемът не е в парите, а в логистиката.

В момента в Европа има само 2 центъра, които могат да "приготвят" лекарство за всеки конкретен пациент. Защото революционно новият вид медикамент изисква и нови структури - центрове, в които да има обучени специалисти и апаратура, които освен това трябва да са близо до пациентите. Новото лекарство идва и с нова концепция - то не може да се прави в заводи и е с името на пациента на опаковката си.

И тъй като са нужни огромни инвестиции, не може да се очаква, че в Европа тези центрове ще поникнат като гъби в рамките на следващите 1-2 години и всеки ще има достъп. За България Денев е предпазлив и казва, че не вижда терапията да е тук в следващите 2 години - и пак не толкова заради парите, а заради логистиката. И тъй като за момента достъпът в цяла Европа е силно ограничен заради липсата на достатъчно центрове, пациенти от България трудно биха могли да получат лечението и в ЕС, дори и здравната каса да започне да го плаща. А самите центрове се правят с инвестиции от фармацевтичните компании, затова и цената на терапията засега е висока - с нея се покрива и създаването на мрежа от центрове. 

Очаква се следващите страни в Европа с достъп до лечението да са скандинавските, Германия и Франция - това е обичайният път на новите медикаменти. Причината е, че там достъпът е улеснен и бърз, те влизат за плащане с публични средства почти веднага. 

В САЩ също има няколко центъра. Там обаче цените на лекарствата са несравними с тези в Европа - нещо, което там струва 100 долара, тук може да е 10 евро. "Причината е, че за да се развиват нови терапии, се изискват сериозни инвестиции. Може да не е идеален, но е единственият възможен модел засега -  това става от компании, които са успешни на борсата. За да могат да привличат капитали на борсата, те трябва да демонстрират печалба. Затова и стойността на иновативните терапии там е най-висока", казва Денев. С тази система се финансира революцията, но заради високата й цена тя не е достъпна и за част от финансиращите - защото в САЩ по-евтината застраховка не дава достъп до подобно лечение. "Финансовите модели показват, че при терапия, която се прилага 20-30 месеца, новата е по-изгодна за системата, защото се плаща еднократно. Там също проблемът не е в цената, а в липсата на центрове и самите компании не са готови да предложат на всеки новото лечение", обяснява Денев.

България

България не е готова, естествено, да посрещне нещо толкова ново. Проблемът не е само до парите, а в начина на мислене. Единственото, което интересува здравната каса, е да си влезе в бюджета. А какво се случва в рамките на бюджета, е последният проблем - дали пациентите получават най-ефективното лечение, или парите се пилеят и крадат, е периферен въпрос, както и инвестирането в здраве - че повече пари сега могат да спестят разходи след няколко години. Страната ни не просто е бедна и малка, за да може да се надява точно тук в близките години да се появи център за лечение с CAR-T клетки, тя не е дорасла до този мироглед. 

Например, когато до България преди няколко години дойде предишната революция - т.нар. безинтерфероново лечение на хепатит С, касата не беше готова. Тази терапия е ефективна при почти 100% от пациентите и естествено, е и по-скъпа. Навсякъде в Европа първоначално имаше ограничения за болните, които могат да получат новото лечение заради високата му цена - по-тежките случаи, хората с усложнения. НЗОК също ги наложи, но по обичайния си начин започна да протака одобренията, не обясни нищо, в резултат настана напрежение, както и протести. 

"С тази терапия пациентът се лекува веднъж - еднократно се плаща висока цена, след което обаче повече разходи по този болен няма. Това, естествено, е калкулирано и от компаниите, които, вместо да получават пари за дългосрочно лечение с по-евтини лекарства, продават скъпа терапия, но еднократно. Медикаментът дойде в Европа на цена от 80 000 евро, а в момента тя е вече 10 000-15 000 евро, включително и в България. В първата година на навлизането на тази терапия разходите на касата скочиха с милиони. Няколко години по-късно обаче, с излекуването на повечето пациенти, тези разходи постепенно намаляват и скоро ще изчезнат. Нещо повече - тъй като хепатит С е хронично заразно заболяване, с изчезването на заразените постепенно изчезва и болестта", припомня Деян Денев. 

А после се оказа, че касата е плащала и за обичайния процент мъртви души. Служители на районната каса в Пловдив бяха арестувани тази година, тъй като според прокуратурата са участвали в схема, при която именно от безинтерферонова терапия са източили над 1 млн. лв. Един и същ пациент е получавал изписаното му лекарство два пъти - втория път то е отпускано фиктивно, но отново плащано от касата, като това е било възможно заради пропуски в софтуера на НЗОК.

"Бъдещето е в плащане с обвързване на резултата", казва Денев. Например най-вероятно при сделката на английската здравна служба с "Новартис" е договорено, че с обществени пари ще се плащат само случаите, при които CAR-T терапията е имала резултат, а не всички. "Но за целта е нужна инфраструктура, т.е. за да плащаш за резултат, първо трябва да знаеш какъв е резултатът", допълва той. В България не просто вече 15 години не може да се направи електронно здравеопазване. За пръв път тази година беше въведено изискване за проследяване на ефекта от 13 нови лекарства, а идеята е в края на годината да се види и какъв е ефектът от тях и да се прецени - трябва ли да се плащат и при кои пациенти. Тези лекарства са част от мораториума върху плащането на нови медикаменти, който касата опита да прокара в края на 2017 г. и който беше отменен в последния момент. 

"Само че никой не проследява нищо, защото болниците, които прилагат тези терапии, нямат идея как да го правят, няма инфраструктура. В резултат доста пациенти, за които това лечение би било последна надежда, не го получават, защото лекарите са демотивирани да го изписват - те не знаят какво ще стане - ще го изпишат, касата ще им поиска данни, а те няма да ги имат", казва Деян Денев. Просто година по-късно няма определен протокол, по който лесно да се пращат данните от болницата към институциите. "Няма как лекарите, които са претрупани, да пишат и допълнителни хартиени фишове за проследяване извън това, което правят. Нужна е електронна система, която да не пречи на ежедневната им работа, да е част от софтуера на болницата и добавеното попълване на данни да е съвсем малко", смята той. Затова в момента никой нищо не следи, новите терапии не се назначават, а в малките случаи, в които това се прави - не се проследяват. Мораториумът проработи, макар и по втория начин.

И не само. За да се плаща дадено лекарство от здравната каса, то трябва да мине през оценка на здравните технологии. У нас от няколко години има такава комисия в центъра за обществено здраве и анализи. Тя изисква данни за продукта - ефективност, безопасност, клинични проучвания, цена, и решава има ли смисъл той да се поема с обществени средства. За тази година са подадени 30 нови продукта за оценка, от тях около половината са с позитивно становище, една четвърт са отхвърлени - обикновено защото е преценено, че не вършат нужната работа за стойността, на която компанията иска да ги предлага, а останалите още се разглеждат. Като тези 30 заявления са около 40% от това, което е разрешено в Европа. Тоест останалите 60% от новите продукти още не кандидатстват у нас. 

За 2019 г. обаче се планира законова промяна, с която оценката ще се прави на друго място - от Националния съвет по цени и реимбурсиране. Ако в момента от опита за влизане на даден продукт до реалния достъп на пациентите до него минават между 6 и 18 месеца заради различните стъпки по договаряне на цени и отстъпки, то структурната промяна с комисията може допълнително да забави процеса и за година-две отново да е факт тих мораториум. Който би действал много стимулиращо за поява на персонализирани генни терапии. 

Новите терапии, които се очакват в следващите 5 години:

- В онкологията все повече навлизат комбинираните терапии. В момента има химиотерапия и таргетна терапия. Химиотерапията е силна, но унищожава всичко, не само раковите клетки. Таргетната е насочена само съм туморите, но не е достатъчно силна. Комбинираната терапия е, когато химиотерапията се занася от таргетната към определеното място, без да поразява всичко. 

- Разработена е генна терапия за хемофилия Б. Болестта причинява тежки кръвоизливи и на пациентите се налагат чести кръвопреливания. Заболяването се дължи на дефектен ген. Тепърва той ще се замества с "правилен", като се "вкарва" ДНК в клетките, с което да се компенсират дефектните гени. Това също е персонална терапия. С нея болестта може и да не изчезне напълно, но ще се подобри качеството на живот, тъй като няма да се налагат редовни кръвопреливания и ще се редуцира рискът от кръвоизливи. 

- Клетъчна терапия за диабет. При нея се инжектират живи клетки в пациента, които поемат функциите на дефектните клетки - при диабет тип 1 се прави трансплантация на клетки от панкреас на здрав донор. Така контролът върху нивата на кръвната захар е по-добър и не се налагат ежедневни инсулинови инжекции.