„Това е първата стъпка към намирането на лек за тази рядка, но смъртоносна форма на детска левкемия“, каза д-р Сабрина Тоси

Бебетата с левкемия може да имат достъп до нови терапии, след като учените са използвали генно инженерство, за да възпроизведат генетичен дефект, открит при механизма на болестта.

Острата миелоидна левкемия е високорисков вид рак, който засяга деца под две годишна възраст.

Преди около двадесет години учените за първи път са открили биомаркер, свързан с този вид рак.

Сега за първи път те са използвали генно инженерство, за да направят модел на открития генетичен дефект, което означава, че могат да изучават неговите биологични механизми, за да разгадаят потенциални таргети за бъдещи лекарства, пише здравният портал "Право и здраве".

„Това е първата стъпка към намирането на лек за тази рядка, но смъртоносна форма на детска левкемия“, каза д-р Сабрина Тоси от университета Брунел в Лондон.

„Чрез генерирането на in vitro модел за този тип левкемия, ние предоставяме инструмент за по-нататъшно изследване. Това ни дава възможност да идентифицираме потенциални цели, водещи до възможни нови видове лечения.“

Всяка година в Обединеното кралство около 100 деца са диагностицирани с остра миелоидна левкемия. За заболяването няма една конкретна терапия. Лекарите опитват различни комбинации от химиотерапия и трансплантация на стволови клетки. Почти нито едно малко дете не оцелява повече от три години.

"И така, надеждата би била, че можем да идентифицираме нещо, което е специфично за този конкретен тип левкемия, така че терапиите да са по-ефективни и не толкова агресивни.", казва докторантът Денис Рагуза

По-голямо количество от гена MNX1 се открива при бебета с остра миелоидна левкемия, носещи специфична генна мутация, открита от д-р Тоси през 2000 г. Но тъй като болестта засяга главно бебета, е трудно да се съберат достатъчно клетки от пациентите за изследване, така че изследователите знаят малко за това как работи генът. Нейният екип е използвал генно редактиране, за да направи клетъчен модел, съдържащ генетичната мутация, която води до свръхпродукция на MNX1.Това означава, че учените вече могат да го изучават интензивно, за да видят как работи на молекулярно ниво, което ще помогне да се разработят потенциални нови терапии.

„Благодарение на скорошния напредък в технологиите за геномно инженерство бяха разработени нови миши и човешки модели“, се казва в проучването, публикувано в списание Oncogenesis. „Следователно механизмите на отключване на левкемията и ролята на гена MNX1 се разкриват и това ще бъде от полза на учените“.

„При децата стандартната терапия в момента е по същество същата като при възрастните. Химиотерапия и, в някои случаи, трансплантация на стволови клетки“, обясни докторантът Денис Рагуза. "И така, надеждата би била, че можем да идентифицираме нещо, което е специфично за този конкретен тип левкемия, така че терапиите да са по-ефективни и не толкова агресивни."