Пробив в медицината: Генна терапия върна слуха на дете в САЩ
- Редактор: Петя Георгиева
- Коментари: 0
11-годишният Айсам чува за първи път в живота си
Гласът на баща му, бръмченето на автомобилите, звукът на ножицата, която подрязва косата му - 11-годишно момче чува за "първи път в живота си" след новаторска генна терапия, предаде АФП, позовавайки се на болница във Филаделфия, САЩ.
Успехът - първият по рода си в страната, е надежда за пациентите по света, страдащи от загуба на слуха, причинена от генетични мутации, се казва в изявление на Детската болница във Филаделфия, където е извършено лечението.
Айсам Дам е с дълбока глухота по рождение заради много рядка аномалия в един ген.
"Генната терапия за загуба на слуха е цел, която ние, лекарите и учените в тази област, преследваме повече от 20 години. Най-накрая я постигнахме", каза хирургът Джон Джермилър, директор на отдела за клинични изследвания в отделението по отоларингология, предава БТА.
Aissam Dam, 11, was the first person to get gene therapy in the U.S. for congenital deafness. The treatment was a success, introducing a child who had known nothing of sound to a new world.
— The New York Times (@nytimes) January 23, 2024
“There’s no sound I don’t like,” he said. https://t.co/nD9efmAo2W pic.twitter.com/zMvNDhClGR
По думите на специалиста генната терапия, приложена на малкия пациент, е имала за цел да коригира аномалията в много рядък ген. Изследването обаче може да проправи пътя за бъдещо приложение за повече от 150 други гени, отговорни за загубата на слуха при деца.
При пациенти като Айсам Дам дефектен ген предотвратява производството на протеина отоферлин, необходим на космените клетки във вътрешното ухо, за да преобразуват звуковите вибрации в химически сигнали, изпратени до мозъка.
Аномалиите на гена за отоферлин са много редки и представляват между 1 и 8 процента от случаите на загуба на слух по рождение.
Момченцето е претърпяло операция на 4 октомври. Почти четири месеца по-късно слухът на Айсам се е подобрил до такава степен, че сега той има само лека до умерена загуба на слуха.
Други подобни изследвания с деца са в ход или предстои да започнат в САЩ, Европа и Китай, като някои от тях са успешни.